Ce este Zolgensma Zolgensma este un tip de medicament numit „terapie genică”. Conține substanța activă onasemnogen abeparvovec, în care este inclus material genetic uman.
Pentru ce se utilizează Zolgensma Zolgensma este utilizat pentru a trata atrofia musculară spinală (AMS), o boală rară, gravă, moștenită.
Cum funcționează Zolgensma AMS apare atunci când lipsește o genă, sau este prezentă o versiune anormală a unei gene necesare pentru a produce o proteină esențială, numită proteina pentru „supraviețuirea neuronului motor” (SMN). Lipsa proteinei SMN duce la moartea nervilor care controlează mușchii (neuronii motori). Acest lucru cauzează slăbiciune musculară și atrofie, ducând în cele din urmă la incapacitatea de mișcare.
Acest medicament acționează prin furnizarea unei copii pe deplin funcționale a genei SMN, care apoi ajută organismul să producă o cantitate suficientă de proteină SMN. Gena este administrată în celulele în care este necesară, folosindu-se un virus modificat, care nu produce boli la om.
NU utilizați Zolgensma
Atenționări și precauții
Medicul copilului dumneavoastră va verifica existența anticorpilor înainte de tratament, pentru a putea decide dacă acest medicament este potrivit pentru copilul dumneavoastră.
Reacţii asociate perfuziei şi reacţii alergice grave Reacțiile adverse legate de perfuzie și reacțiile alergice grave pot apărea în timpul și/sau la scurt timp după administrarea Zolgensma copilului dumneavoastră. Semnele posibile pe care trebuie să le urmăriţi includ erupţii trecătoare pe piele cu senzaţie de mâncărime, piele palidă, vărsături, umflarea feţei, buzelor, gurii sau gâtului (care pot determina dificultăţi la înghiţire sau respiraţie) şi/sau modificări ale ritmului cardiac și tensiunii arteriale. Spuneţi imediat medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă observaţi că copilul dumneavoastră dezvoltă aceste sau orice alte semne sau simptome noi în timpul şi/sau la scurt timp după tratamentul cu Zolgensma. Înainte de a fi externat copilul, medicul vă va oferi informații despre ce trebuie să faceți în cazul în care copilul dumneavoastră prezintă noi reacții adverse sau reacții adverse care revin odată ce părăsiți unitatea medicală.
Probleme hepatice Discutați cu medicul copilului dumneavoastră sau cu asistenta medicală înainte să se administreze acest medicament, în cazul în care copilul dumneavoastră are probleme cu ficatul. Acest medicament poate determina o creștere a enzimelor (proteine din organism) produse de ficat sau afectarea ficatului. Afectarea ficatului poate duce la consecințe grave, inclusiv insuficiență hepatică și deces. Semne posibile la care trebuie să fiți atent după ce copilului dumneavoastră i se administrează acest medicament includ vărsături, icter (îngălbenirea pielii sau a albului ochilor) sau stare redusă de alertă (vezi pct. 4 pentru mai multe informații). Adresați-vă imediat medicului copilului dumneavoastră dacă observați la copilul dumneavoastră orice simptome care sugerează afectarea ficatului.
Copilului dumneavoastră i se va efectua o analiză de sânge pentru a se verifica cât de bine îi funcționează ficatul înainte de a începe tratamentul cu Zolgensma. De asemenea, copilului dumneavoastră i se vor efectua cu regularitate analize de sânge, timp de cel puțin 3 luni după tratament, pentru a monitoriza creșterea valorilor enzimelor hepatice.
Infecție O infecție (de exemplu, răceală, gripă sau bronșiolită), apărută înainte sau după tratamentul cu Zolgensma, poate duce la complicații mai grave. Persoanele care acordă asistență pacienților și persoanele apropiate pacientului trebuie să urmeze practicile de prevenție a apariției infecțiilor (de exemplu, igiena mâinilor, eticheta în caz de tuse/strănut, limitarea posibilelor contacte). Trebuie să fiți atent la semnele unei posibile infecții, cum sunt tuse, respirație șuierătoare, strănut, secreții nazale, durere în gât sau febră. Spuneți-i imediat medicului copilului dumneavoastră dacă observați apariția oricăror simptome la copilul dumneavoastră care sugerează apariția unei infecții înainte sau după tratamentul cu Zolgensma.
Analize de sânge periodice Acest medicament poate scădea numărul de trombocite din sânge (trombocitopenie). Trebuie să fiți atent la posibile semne ale unui număr scăzut de trombocite după ce copilului dumneavoastră i se administrează Zolgensma, cum sunt apariția de vânătăi neobișnuite sau sângerare anormală (vezi pct. 4 pentru mai multe informații). Cele mai multe cazuri de număr scăzut de trombocite au apărut în decursul primelor trei săptămâni după ce copilului i s-a administrat Zolgensma.
Înainte de a începe tratamentul cu Zolgensma, copilului dumneavoastră i se va efectua o analiză de sânge pentru a i se verifica numărul de celule din sânge (inclusiv globule roșii din sânge și trombocite), precum și valoarea troponinei-I din corp. De asemenea, i se va efectua o analiză de sânge pentru a verifica valoarea creatininei, care este un indicator al modului în care funcționează rinichii. De asemenea, copilului dumneavoastră i se vor efectua cu regularitate analize de sânge, pe o perioadă de timp după tratament, pentru a monitoriza modificările valorilor trombocitelor. Valori crescute ale troponinei-I (o proteină cardiacă) Zolgensma poate cauza valori crescute ale unei proteine cardiace numite troponină-I. Aceasta poate fi vizibilă în analize de laborator pe care medicul copilului dumneavoastră le va efectua după cum este necesar.
Coagularea anormală a sângelui în vasele mici de sânge (microangiopatie trombotică) Au existat raportări cu privire la pacienți care au dezvoltat microangiopatie trombotică, în general în primele două săptămâni după tratamentul cu Zolgensma. Microangiopatia trombotică este însoțită de o scădere a numărului de celule roșii din sânge și a numărului de celule implicate în coagulare (trombocite) și poate fi letală. Aceste cheaguri de sânge pot afecta rinichii copilului dumneavoastră. Medicul copilului dumneavoastră poate dori să verifice sângele copilului dumneavoastră (numărul de trombocite) și tensiunea arterială a acestuia. Semnele posibile pe care trebuie să le urmăriți după ce copilului dumneavoastră i se administrează Zolgensma includ apariția de vânătăi cu ușurință, convulsii (crize) sau scăderea cantității de urină (vezi pct. 4 pentru mai multe informații). Solicitați asistență medicală de urgență în cazul în care copilul dumneavoastră prezintă oricare dintre aceste semne.
Donarea de sânge, organe, țesuturi și celule După ce copilul dumneavoastră a fost tratat cu Zolgensma, acesta nu va putea dona sânge, organe, țesuturi sau celule. Acest lucru este determinat de faptul că Zolgensma este un medicament pentru terapie genică.
Zolgensma împreună cu alte medicamente Adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale în cazul în care copilul dumneavoastră ia, a luat recent sau s-ar putea să ia orice alte medicamente.
Prednisolon De asemenea, copilului dumneavoastră i se va administra un medicament corticosteroid, cum este prednisolon timp de aproximativ 2 luni sau mai mult (vezi și pct. 3) în cadrul tratamentului cu Zolgensma. Medicamentul corticosteroid va ajuta la abordarea terapeutică a oricărei creșteri a valorilor enzimelor ficatului pe care le-ar putea dezvolta copilul dumneavoastră după administrarea Zolgensma.
Vaccinuri Deoarece corticosteroizii pot afecta sistemul imunitar (de apărare) al organismului, este posibil ca medicul copilului dumneavoastră să amâne efectuarea unor vaccinuri în perioada în care copilului dumneavoastră i se administrează tratament cu corticosteroid. Dacă aveți întrebări, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Zolgensma conține sodiu Acest medicament conține 4,6 mg sodiu per ml, echivalent cu 0,23 % din doza maximă zilnică recomandată de OMS de 2 g sodiu pentru un adult. Fiecare flacon de 5,5 ml conține sodiu 25,3 mg și fiecare flacon de 8,3 ml conține sodiu 38,2 mg.
Informații suplimentare pentru părinți/persoane care au grijă de pacient
AMS avansată Zolgensma poate salva neuronii motori viabili, dar nu salvează neuronii motori distruși. Copiii cu simptome de AMS mai puțin grave (de exemplu, absența reflexelor sau tonus muscular redus) pot avea suficienți neuroni motori vii pentru a prezenta un beneficiu semnificativ în urma tratamentului cu Zolgensma. Este posibil ca Zolgensma să nu acționeze la fel de bine în cazul copiilor cu slăbiciune musculară gravă sau paralizie, al celor cu probleme respiratorii sau al celor care nu pot înghiți, sau al copiilor care au malformații semnificative (de exemplu, defecte ale inimii), inclusiv în cazul pacienților cu AMS de tipul 0, deoarece îmbunătățirea potențială poate fi limitată după tratamentul cu Zolgensma. Medicul copilului dumneavoastră va decide dacă trebuie să i se administreze acest medicament copilului dumneavoastră. Risc de tumori asociate cu posibila inserare în ADN Există posibilitatea ca terapii precum Zolgensma să se poată insera în ADN-ul celulelor corpului uman. În consecință, Zolgensma ar putea contribui la riscul de apariție a unor tumori, din cauza naturii medicamentului. Trebuie să discutați acest lucru cu medicul copilului dumneavoastră. În cazul apariției unei tumori, medicul copilului dumneavoastră poate preleva un eșantion pentru evaluare ulterioară.
Igiena Substanța activă din Zolgensma poate fi excretată temporar în urina și scaunul copilului dumneavoastră; acest lucru se numește „excreție”. Părinții și persoanele care au grijă de copil trebuie să respecte igiena corectă a mâinilor timp de până la o lună după ce copilului i se administrează Zolgensma. Purtați mănuși de protecție atunci când aveți contact direct cu lichidele corporale sau produsele de excreție ale copilului dumneavoastră și apoi spălați-vă temeinic pe mâini cu apă caldă curentă și săpun, sau cu un dezinfectant pentru mâini pe bază de alcool. Pentru a elimina scutecele murdare și alte deșeuri trebuie să folosiți două rânduri de pungi. Scutecele de unică folosință pot fi eliminate în continuare la deșeuri menajere.
Trebuie să respectați în continuare aceste instrucțiuni timp de cel puțin 1 lună după ce i s-a administrat tratamentul cu Zolgensma copilului dumneavoastră. Dacă aveți întrebări, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Prospectul acestui medicament nu conține o rubrică despre sarcină și alăptare. Întrebați medicul sau farmacistul înainte de a-l lua dacă sunteți gravidă sau alăptați.
Text din prospectul acestui medicament.
Zolgensma va fi administrat de un medic sau o asistentă medicală cu pregătire în abordarea terapeutică a afecțiunii copilului dumneavoastră.
Medicul va calcula cantitatea de Zolgensma care i se va administra copilului dumneavoastră în funcție de greutatea copilului. Zolgensma este administrat copilului dumneavoastră intravenos (într-o venă), printr-o singură perfuzie (picurare), cu durata de aproximativ 1 oră.
Zolgensma îi va fi administrat copilului dumneavoastră numai O SINGURĂ DATĂ.
De asemenea, copilului dumneavoastră i se va administra prednisolon (sau alt corticosteroid) pe gură, începând cu 24 de ore înainte de administrarea Zolgensma. Doza de corticosteroid va depinde, de asemenea, de greutatea corporală a copilului dumneavoastră. Medicul copilului dumneavoastră va calcula doza totală care se va administra.
Copilului dumneavoastră i se va administra tratament cu corticosteroid zilnic, timp de 2 luni după administrarea dozei de Zolgensma, sau până când valorile enzimelor ficatului revin la o valoare acceptabilă. Medicul va scădea treptat doza de corticosteroid până când tratamentul poate fi întrerupt definitiv.
Dacă aveți întrebări suplimentare, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Ca toate medicamentele, acest medicament poate avea reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.
Cereți asistență medicală de urgență în cazul în care copilul dumneavoastră dezvoltă oricare dintre următoarele reacții adverse grave:
Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane):
Mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 persoane)
Rare (pot afecta până la 1 din 1 000 persoane)
În cazul în care copilul dumneavoastră manifestă orice alte reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea pot include:
Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane):
Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane):
Raportarea reacțiilor adverse Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.
Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.
Informațiile următoare sunt pentru profesioniștii din domeniul sănătății care vor pregăti și administra medicamentul.
Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe eticheta flaconului și pe cutie după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.
A se transporta flacoanele congelate (la temperaturi mai mici sau egale cu -60 °C).
La recepționare, flacoanele trebuie să fie puse imediat în frigider la 2
Terapia cu Zolgensma trebuie să fie instituită în decurs de 14 de zile de la recepționarea flacoanelor.
| Acest medicament conține organisme modificate genetic. | Medicamentele sau deșeurile nefolosite |
|---|---|
| trebuie eliminate în conformitate cu recomandările locale privind manipularea deșeurilor biologice. | |
| Deoarece acest medicament va fi administrat de un medic, medicul este responsabil pentru eliminarea | |
| corectă a medicamentului. | Aceste măsuri vor contribui la protecția mediului. |
Ce conține Zolgensma
Substanța activă este onasemnogen abeparvovec. Fiecare flacon conține onasemnogen abeparvovec cu concentrația nominală de 2 × 1013 genomuri vector/ml.
Cum arată Zolgensma și conținutul ambalajului
Zolgensma este o soluție perfuzabilă limpede până la ușor opacă, incoloră până la alb pal.
Zolgensma poate fi disponibil în flacoane cu un volum de umplere nominal fie de 5,5 ml, fie de 8,3 ml.
Fiecare flacon este exclusiv de unică folosință.
Fiecare cutie conține între 2 și 14 flacoane.
Deținătorul autorizației de punere pe piață
Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Irlanda
Fabricantul
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10 6336 Langkampfen Austria Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Nürnberg Germania Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a
deținătorului autorizației de punere pe piață:
België/Belgique/Belgien Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Lietuva SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
България Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28
Luxembourg/Luxemburg Novartis Pharma N.V.
Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Magyarország Novartis Hungária Kft.
Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Novartis Healthcare A/S Tlf.: +45 39 16 84 00
Malta Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +356 2122 2872
Deutschland Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0
Nederland Novartis Pharma B.V.
Tel: +31 88 04 52 111
Eesti SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810
Norge Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα Novartis (Hellas) A.E.B.E.
Τηλ: +30 210 281 17 12
Österreich Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
España Novartis Farmacéutica, S.A.
Tel: +34 93 306 42 00
Polska Novartis Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 375 4888
France Novartis Pharma S.A.S.
Tél: +33 1 55 47 66 00
Portugal Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A.
Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska Novartis Hrvatska d.o.o.
Tel. +385 1 6274 220
România Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Ireland Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55
Slovenija Novartis Pharma Services Inc.
Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Slovenská republika Novartis Slovakia s.r.o.
Tel: +421 2 5542 5439
Italia Novartis Farma S.p.A.
Tel: +39 02 96 54 1
Suomi/Finland Novartis Finland Oy Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος Novartis Pharma Services Inc.
Τηλ: +357 22 690 690
Sverige Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
Latvija SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Acest prospect a fost revizuit în
Alte surse de informații
Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente: https://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.
Zolgensma este un tip de medicament numit „terapie genică”. Conține substanța activă onasemnogen abeparvovec, în care este inclus material genetic uman.
Substanta activa din ZOLGENSMA este ONASEMNOGEN ABEPARVOVEC.
Îl rescriem în cuvinte obișnuite, păstrând toate avertismentele. Nu adăugăm nimic care nu e în textul oficial.
Răspunsul se caută în textul oficial de mai jos. Dacă informația nu e acolo, îți spune că nu e — nu o inventează.
