LIVMARLI 9,5 mg/ml

Ce este și pentru ce se utilizează

Ce este Livmarli Livmarli conține substanța activă maralixibat (sub formă de clorură). Aceasta ajută la eliminarea substanțelor numite acizi biliari din corp.

Acizii biliari se găsesc în lichidul digestiv numit bilă, care este produs de către ficat. Acizii biliari se deplasează din ficat în intestin, unde ajută la digerarea alimentelor. După ce ajută la digestie, se deplasează înapoi în ficat.

Pentru ce se utilizează Livmarli Livmarli se utilizează pentru tratarea pruritului colestatic la pacienții cu vârsta de 2 luni și peste care au sindrom Alagille (SALG). Livmarli se utilizează, de asemenea, pentru a trata colestaza intrahepatică familială progresivă (CIFP) la pacienții cu vârsta de 3 luni și peste.

SALG și CIFP sunt boli genetice rare care pot duce la o acumulare de acizi biliari în ficat. Aceasta se numește colestază. Colestaza se poate agrava în timp și poate cauza mâncărimi severe, depuneri de grăsime sub piele (xantoame), creștere lentă și senzație de oboseală.

Cum acționează Livmarli (maralixibat) Maralixibatul acționează reducând acumularea de acizi biliari în ficat. Acest lucru are loc prin blocarea preluării acizilor biliari înapoi în ficat, după ce și-au îndeplinit rolul în intestine. Acest lucru le permite acizilor biliari să iasă din corp prin scaun.

Înainte să luați acest medicament

Nu utilizați Livmarli

• dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră sunteți alergici la maralixibat sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
• dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți insuficiență renală și/sau hepatică severă.

Atenționări și precauții În timp ce luați Livmarli, adresați-vă medicului dumneavoastră dacă diareea se agravează. Dacă aveți diaree, beți multe lichide, ca să nu vă deshidratați.

În timp ce luați Livmarli se pot observa valori crescute ale enzimelor ficatului la testele funcției ficatului. Înainte să începeți să luați Livmarli, medicul dumneavoastră vă va măsura funcția ficatului pentru a verifica cât de bine funcționează acesta. Medicul dumneavoastră va efectua verificări frecvente pentru a vă monitoriza funcția ficatului.

Medicul dumneavoastră vă poate efectua analize de sânge înainte de a începe tratamentul cu Livmarli și în timpul acestuia, pentru a verifica valoarea INR (raport internațional normalizat; o analiză de laborator utilizată pentru monitorizarea riscului dumneavoastră de sângerare) și nivelurile anumitor vitamine care se depozitează în grăsimile din corp (vitaminele A, D, E și K). Dacă nivelurile de vitamine sunt scăzute, medicul dumneavoastră vă poate recomanda să luați vitamine.

Unele boli, medicamente sau operații pot afecta modul în care se deplasează alimentele prin intestin. De asemenea, acestea pot afecta și modul în care acizii biliari se deplasează între ficat și intestin. Acest lucru poate afecta eficacitatea maralixibatului. Asigurați-vă că medicul dumneavoastră știe despre aceste boli, medicamente sau operații pe care le-ați avut.

Administrarea Livmarli 9,5 mg/ml soluție orală împreună cu medicamente care conțin alcool poate induce reacții adverse la copiii cu vârsta sub 5 ani sau la copii cu funcție hepatică și/sau renală redusă. Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți funcție hepatică și/sau renală redusă sau dacă copilul dumneavoastră are vârsta sub 5 ani, discutați cu medicul dumneavoastră sau cu farmacistul înainte de a utiliza Livmarli 9,5 mg/ml soluție orală, în special dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră utilizați alte medicamente sau suplimente alimentare care conțin propilenglicol sau alcool.

Copii Livmarli nu este recomandat la copii cu sindrom Alagille cu vârsta sub 2 luni sau la copiii cu CIFP cu vârsta sub 3 luni. Aceasta deoarece nu se cunoaște încă dacă este sigur și eficace la această grupă de vârstă.

Livmarli împreună cu alte medicamente Spuneți medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luați, ați luat recent sau s-ar putea să luați orice alte medicamente. Acestea includ medicamente obținute fără rețetă și medicamente pe bază de plante. Spuneți medicului dumneavoastră dacă luați oricare dintre următoarele medicamente:

• Fluvastatină, rosuvastatină sau simvastatină (medicamente utilizate pentru tratarea valorilor crescute de colesterol din sânge)
• Midazolam (un medicament utilizat pentru sedare sau pentru inducerea somnului)
• Acid ursodeoxicolic (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor de ficat)

Sarcina și alăptarea Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua acest medicament. Dacă sunteți gravidă, este mai bine să nu luați Livmarli.

Livmarli nu intră în circulația sanguină și, prin urmare, nu este de așteptat să ajungă în laptele matern. Cu toate acestea, respectați întotdeauna recomandările medicului dumneavoastră. Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor Livmarli nu are nicio influență sau are influență foarte mică asupra capacității de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.

Livmarli conține propilenglicol și sodiu Acest medicament conține 364,5 mg propilenglicol per fiecare ml. Atunci când se administrează conform dozei recomandate pentru SALG, expunerea la propilenglicol va fi de până la 17 mg/kg/zi. Atunci când se administrează conform dozei recomandate pentru CIFP, expunerea la propilenglicol va fi de până la 50 mg/kg/zi. Dacă copilul dumneavoastră are vârsta sub 5 ani, discutați cu medicul dumneavoastră sau cu farmacistul înainte de a-i administra acest medicament, în special dacă utilizează alte medicamente care conțin propilenglicol sau alcool. Dacă sunteți gravidă sau alăptați, sau dacă suferiți de o boală hepatică sau renală, nu luați acest medicament decât dacă vă recomandă medicul dumneavoastră. Medicul dumneavoastră poate efectua controale suplimentare cât timp luați acest medicament.

Acest medicament conține sodiu mai puțin de 1 mmol (23 mg) per doză, adică practic „nu conține sodiu”.

Cum se administrează

Luați întotdeauna acest medicament exact așa cum v-a spus medicul dumneavoastră sau farmacistul. Discutați cu medicul dumneavoastră sau cu farmacistul dacă nu sunteți sigur.

Cât de mult trebuie să luați

• Doza de Livmarli care vi se administrează se bazează pe greutatea dumneavoastră. Medicul dumneavoastră vă va calcula doza și vă va spune cât de mult trebuie să luați și ce seringă pentru administrare orală trebuie să utilizați. De asemenea, atunci când luați Livmarli 9,5 mg/ml soluție orală, medicul dumneavoastră va documenta aceste informații și informațiile suplimentare relevante (de exemplu, greutatea dumneavoastră) într-o broșură specială a pacientului. Aduceți broșura pacientului de fiecare dată când efectuați o vizită la medicul dumneavoastră. Nu calculați singur doza și luați numai doza pe care medicul dumneavoastră o stabilește pentru dumneavoastră. Dozele de maralixibat administrate la pacienții cu SALG și cei cu CIFP sunt diferite. Medicul dumneavoastră se va asigura că este selectată doza corectă pentru dumneavoastră, în funcție de afecțiunea dumneavoastră și de greutatea dumneavoastră corporală.
• Pentru SALG: Doza țintă este de 380 micrograme de maralixibat pentru fiecare kilogram de greutate corporală, o dată pe zi.
• Doza inițială este de 190 micrograme pentru fiecare kilogram de greutate corporală, o dată pe zi.
• Această doză va fi crescută la 380 micrograme de maralixibat pentru fiecare kilogram de greutate corporală, o dată pe zi, după o săptămână. Medicul dumneavoastră vă va spune când puteți să creșteți doza. De asemenea, vă va spune cât de mult trebuie să luați și ce capacitate trebuie să aibă seringa care este necesară pentru utilizarea dozei mai mari.
• Pentru CIFP: Doza țintă este de 285 micrograme pentru fiecare kilogram de greutate corporală, o dată pe zi, dimineața.
• Aceasta poate fi crescută la 285 micrograme pentru fiecare kilogram de greutate corporală de două ori pe zi și apoi la 570 micrograme pentru fiecare kilogram de greutate corporală de două ori pe zi, conform tolerabilității. Medicul dumneavoastră vă va spune când puteți să creșteți doza. De asemenea, vă va spune cât de mult să luați și ce capacitate trebuie să aibă seringa care este necesară pentru utilizarea dozei mai mari.
• Atunci când se administrează Livmarli 9,5 mg/ml soluție orală, pacienții cu vârsta sub 5 ani și pacienții cu insuficiență moderată a funcției hepatice sau renale nu trebuie să ia doze mai mari de 285 micrograme pentru fiecare kilogram de greutate corporală, de două ori pe zi. Medicul dumneavoastră vă va informa dacă această restricție de doză vă privește pe dumneavoastră sau pe copilul dumneavoastră.

Administrarea acestui medicament Puteți lua Livmarli împreună cu alimente sau pe stomacul gol, cu până la 30 minute înainte de a mânca.

Administrați doza în gură utilizând seringa pentru administrare orală și înghițiți (vezi Figura M). Nu amestecați soluția orală cu alimente sau băuturi.

Utilizați tabelul de mai jos pentru a vă asigura că utilizați dimensiunea corectă a seringii pentru administrare orală pentru doza care v-a fost prescrisă:

Asigurați-vă că măsurați cu atenție volumul pentru a evita supradozajul.

Cum să luați o doză din acest medicament

Pasul 1: Extrageți doza 1.1 Pentru a deschide flaconul, îndepărtați sistemul de închidere securizat pentru copii, apăsând ferm în timp ce rotiți spre stânga (în sens antiorar) (vezi Figura A). Nu aruncați sistemul de închidere securizat pentru copii, deoarece va trebui să îl puneți la loc după ce ați luat doza de care aveți nevoie.

Figura A 1.2 Asigurați-vă că utilizați dimensiunea corectă a seringii pentru administrare orală pentru doza care v-a fost prescrisă (vezi tabelul de mai sus). Medicul dumneavoastră vă va spune ce capacitate trebuie să aibă seringa pe care trebuie să o utilizați.

• Dacă utilizați o nouă seringă pentru administrare orală, scoateți-o din ambalaj (vezi Figura B). Aruncați ambalajul la gunoi.
• Dacă utilizați o seringă pentru administrare orală pe care ați mai utilizat-o anterior, asigurați-vă că aceasta a fost curățată și este uscată (vezi 2.4 pentru instrucțiuni de curățare).

Figura B

• Dacă există un capac fără filet pe seringa pentru administrare orală, scoateți-l și aruncați-l la gunoi (vezi Figura C).

Figura C

Seringa are marcaje de doze pe cilindru. Un capăt al seringii are un vârf care se utilizează pentru a-l introduce în flaconul cu medicament. Celălalt capăt al seringii are o flanșă și un piston care se utilizează pentru a împinge medicamentul afară din seringă, pentru a-l administra (vezi Figura D).

Figura D 1.3 Împingeți pistonul complet pentru a elimina aerul din seringă (vezi Figura E).

Figura E 1.4 Asigurați-vă că sistemul de închidere este îndepărtat de pe flacon și introduceți vârful seringii în flaconul aflat în poziție verticală. Vârful seringii trebuie să se potrivească perfect în orificiul flaconului (vezi Figura F).

Figura F

Vârf Vârf Cilindru Flanșă Piston Marcaje de doză 1.5 Cu seringa în poziție, întoarceți flaconul cu capul în jos (vezi Figura G).

Figura G 1.6 Pentru a extrage o doză din flacon, retrageți lent pistonul până când acesta se aliniază cu marcajul de pe cilindrul seringii care corespunde cu doza prescrisă (vezi Figura H). Există două tipuri de pistoane pe care este posibil să le aibă seringa primită: un piston cu vârf plat sau un piston cu vârf ascuțit (vezi Figura I de la 1.6). Vezi Figura I pentru modul de aliniere a pistonului cu doza prescrisă. Pentru un piston cu vârf plat, capătul plat al pistonului trebuie să fie aliniat cu marcajul de pe cilindru care corespunde cu doza prescrisă (Figura I.a.). Pentru un piston cu vârf ascuțit, transparent, asigurați-vă că partea plată, lată de sub vârf este aliniată în partea superioară cu marcajul corect (Figura I.b.).

Figura H Figura I.a. Figura I.b.

1.7 Verificați dacă nu există bule de aer în seringă. Dacă vedeți bule de aer:

• Împingeți bulele de aer înapoi în flacon, apăsând pistonul (vezi Figura J).
• Apoi extrageți din nou doza prescrisă urmând instrucțiunile de la Pasul 1.6.

Figura J.a. Figura J.b. Verificați dacă există bule de aer Apăsați pistonul în seringă pentru a elimina bulele de aer

Bule de aer Vârf Doza Piston Vârf Doza Piston Piston cu vârf plat Piston cu vârf ascuțit EXEMPLU: Doză de 0,2 ml EXEMPLU: Doză de 0,2 ml 1.8 În momentul în care ați extras doza corectă, fără bule de aer, lăsați seringa în flacon și întoarceți flaconul în poziție normală (vezi Figura K).

Figura K 1.9 Scoateți cu grijă seringa din flacon (vezi Figura L), ținând flaconul ferm cu o mână și ținând seringa de cilindru cu cealaltă mână.

• Nu apăsați pistonul seringii în această etapă.

Figura L

Pasul 2: Administrați doza

Notă: dumneavoastră sau copilul dumneavoastră trebuie să stați (să stea) în poziție verticală în timpul administrării dozei și timp de câteva minute după aceea.

2.1 Introduceți vârful seringii pentru administrare orală în gură, atingând interiorul obrazului (vezi Figura M). Apăsați lent pistonul, până la capăt, pentru a administra complet și blând soluția orală în gură (vezi Figura N).

Figura M Figura N 2.2 Asigurați-vă că dumneavoastră/copilul înghițiți (înghite) doza. Dacă nu sunteți sigur că a fost înghițită întreaga doză, nu administrați încă o doză. Așteptați până când este timpul pentru următoarea doză.

Cilindru 2.3 Pentru a închide flaconul, înșurubați sistemul de închidere securizat pentru copii înapoi pe flacon, rotindu-l spre dreapta (în sens orar) (vezi Figura O).

Figura O 2.4 Îndepărtați pistonul din cilindrul seringii (vezi Figura P) și spălați-l cu apă după fiecare utilizare. Lăsați pistonul să se usuce la aer înainte de a-l utiliza din nou.

Figura P

• Seringile pentru administrare orală pot fi clătite cu apă, uscate la aer și reutilizate timp de 130 zile.

Dacă luați mai mult Livmarli decât trebuie Dacă luați mai mult Livmarli decât trebuie, adresați-vă medicului dumneavoastră.

Dacă uitați să luați Livmarli Dacă se omite, luați următoarea doză la ora obișnuită.

Dacă încetați să luați Livmarli Nu încetați să luați Livmarli fără să discutați mai întâi cu medicul dumneavoastră.

Reacții adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. La utilizarea acestui medicament pot apărea următoarele reacții adverse.

Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane)

• diaree
• durere de stomac (abdominală)

Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

• creștere a valorilor enzimelor hepatice (ALT, AST)

Aceste reacții adverse sunt de regulă ușoare până la moderate și se pot ameliora pe măsură ce tratamentul cu Livmarli continuă.

Dacă aveți alte reacții adverse, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră. Raportarea reacțiilor adverse Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră, farmacistului sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Cum se păstrează

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

Acest medicament nu necesită condiții de temperatură speciale de păstrare. A se păstra în ambalajul original pentru a fi protejat de lumină.

Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe cutie și flacon după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

După ce flaconul a fost deschis, trebuie să îl păstrați la temperaturi sub 30 °C și să utilizați medicamentul în decurs de 130 zile de la deschidere. După 130 zile sau la data de expirare a medicamentului, flaconul trebuie aruncat, chiar dacă nu este gol. Notați data deschiderii pe flaconul de Livmarli.

Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați farmacistul cum să aruncați medicamentele pe care nu le mai folosiți. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Conținutul ambalajului și alte informații

Ce conține Livmarli

• Substanța activă este maralixibat (sub formă de clorură).
• Fiecare ml de soluție conține clorură de maralixibat echivalent cu 9,5 mg maralixibat.
• Celelalte componente sunt propilenglicol (E1520) (vezi pct. 2 „Livmarli conține propilenglicol și sodiu”), edetat disodic (vezi pct. 2 „Livmarli conține propilenglicol și sodiu”), sucraloză, aromă de struguri și apă purificată.

Cum arată Livmarli și conținutul ambalajului

Livmarli este o soluție orală limpede, incoloră până la galben deschis. Este păstrată într-un flacon din plastic de 30 ml, de culoarea chihlimbarului, cu un adaptor preinstalat și un sistem de închidere securizat pentru copii, cu căptușeală din spumă. Seringile pentru administrare orală din ambalaj disponibile în trei dimensiuni (0,5 ml, 1 ml și 3 ml) sunt compatibile cu adaptorul preinstalat și cu capacul fără filet al flaconului, care poate fi închis la loc. Pentru a asigura doza corectă de Livmarli, consultați tabelul de la pct. 3 („Cum să luați Livmarli”) pentru alegerea dimensiunii corecte a seringii pentru administrare orală.

Mărime de ambalaj 1 flacon cu 30 ml soluție orală și 3 seringi pentru administrare orală (0,5 ml, 1 ml și 3 ml).

Deținătorul autorizației de punere pe piață

Mirum Pharmaceuticals International B.V.

Kingsfordweg 151 1043 GR Amsterdam, Olanda

Fabricantul

Millmount Healthcare Limited Block 7 City North Business Campus Stamullen, Co. Meath, K32 YD60 Irlanda

Acest prospect a fost revizuit în

Acest medicament a fost autorizat în „condiții excepționale”. Aceasta înseamnă că din cauza rarității bolii nu a fost posibilă obținerea informațiilor complete privind acest medicament.

Alte surse de informații

Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente: https://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.